急性淋巴细胞白血病是小儿常见的恶性血液系统疾病，治疗费用昂贵，对家庭和社会造成沉重负担[1-4]。药物经济学是一种应用型科学，其为资源优化配置、新药研制开发、临床药学服务、合理用药及医疗保健提供了科学的信息基础和决策依据[5]。因此，结合药物经济学评价和探讨安全、经济、有效的治疗方法具有重要的社会和经济效益[6-19]。

1 成本效果评价方法

1.1 直接法 直接法是应用广泛的成本效果评价方法。成本效果分析的产出指标是效果[20]。目前，一般采用C/E(C表示成本，E表示效果)比较各治疗方案平均成本效果。成本相近的情况下，效果好的药物更具成本效果。此评价方法能够克服单独评价成本效果的局限性，得出全面、客观的评价结果，为临床决策提供高质量依据。

1.2 模型法 模型法可模拟患者治疗过程，从而精确计算成本。模型的种类多样[7,21-24]，如决策树模型、计量经济学模型等。决策树模型是变量间逻辑关系的框架模型；计量经济学模型主要是获取观察对象的原始资料并根据其特点进行统计回归分析。决策树模型一般分为静态模型和动态模型：静态模型根据临床事件发生的逻辑顺序进行构建，对临床事件的节点和时间因素的要求不严格；动态模型适用于病程长、易反复的慢性疾病。决策树模型可比较不同治疗流程和治疗方案的成本效果，得出更具经济性的治疗方案。

2 治疗方案成本效果评价

2.1 洁净舱结合个体化治疗方案 洁净舱结合个体化治疗方案包括诱导阶段的VDLP或COAP/VCDLP方案，巩固阶段的CAT方案，以及中间交替的洁净舱治疗方案。王君霞等[11]的研究认为，采用洁净舱结合个体化治疗方案的患者诱导缓解率高，不良反应发生率低，年均费用和总费用明显降低(年均费用1.5～2.0万元，总费用4.5～5.5万元)，利于长期坚持治疗。

2.2 长春花碱类药物 长春花碱类植物性抗肿瘤药物已被临床广泛应用于治疗急性淋巴细胞白血病。张钰等[12]研究结果表明，与采用急性淋巴细胞白血病-08方案联合长春新碱进行治疗的患者比较，采用急性淋巴细胞白血病-08方案联合长春地辛进行治疗的患者的治疗成本低，不良反应发生率低。

2.3 天冬酰胺酶类药物 天冬酰胺酶是一种昂贵的药物，但对治疗儿童急性淋巴细胞白血病极为重要。Tong等[17]研究结果显示，贯序应用天然的大肠杆菌天冬酰胺酶、PEG-天冬酰胺酶、Erwinia-天门冬酰胺酶的治疗方案成本最低，为70 402.0美元。

2.4 急性淋巴细胞白血病-10方案 与急性淋巴细胞白血病-09方案比较，急性淋巴细胞白血病-10方案包含了一些更为昂贵的药物，如PEG-天冬酰胺酶，同时配合了新的诊断技术，因此，治疗费用有所增加。有研究报道，在人均期望寿命为80年的情况下，采用急性淋巴细胞白血病-10方案进行治疗时，每增加1年的寿命，需要的费用为8 215.0美元[18]。

2.5 移植 Orsi等[19]研究报道，移植治疗的平均成本为94 350.0美元，化疗平均成本为49 474.0美元，成本效果分析结果显示，增量成本效果比值为44 876.0美元，即采用移植方案，每多治愈1例患者，需多花费成本为44 876.0美元。

3 治疗成本关键影响因素

3.1 疾病严重程度 疾病的严重程度分为低、中、高风险[8]，不同临床风险分级的治疗措施不同，导致成本出现差异。张静等[14]对急性淋巴细胞白血病患儿的住院费用、药费及门诊费用进行比较，结果显示，中风险患儿的门诊费用高于低、高风险患儿，高风险患儿的住院费用和药费均高于低、中风险患儿。从成本的角度来看，高风险患者的医疗成本较高。

3.2 住院天数 住院天数与疾病的严重程度、治疗方式均相关，同时可间接反映治疗成本。Tong等[17]的相关研究证实，采用不同治疗方案的患者的住院天数也存在明显差异，直接影响住院费用和治疗效果。谌天娇等[13]认为，药费、检查费及输血费均影响患者治疗成本，以上成本在临床实际工作中应重点考量。

3.3 严重并发症 并发症是影响治疗效果和成本的重要因素。有研究表明，治疗期间发生严重并发症的患者的治疗总费用明显高于未发生并发症的患者，其中，治疗感染的费用占总费用的近50%[12,14]。因此，有效减少严重并发症是控制急性淋巴细胞白血病治疗成本的关键。

3.4 治疗方案 治疗方案的选择直接影响急性淋巴细胞白血病患者的治疗成本。目前，急性淋巴细胞白血病的治疗方案已从传统的药物治疗、化疗转变为新型的免疫治疗，但关于免疫治疗的经济学评价的相关文献极少。急性淋巴细胞白血病的各方案的治疗成本存在差异[9-10]，其可细分为一般治疗成本、化疗成本、控制感染成本、输血成本、移植成本等，与家庭总支出进行比较，具有一定的参考价值[16]。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2020/0730/446.html