笔者针对暂行办法第二章 "调入调出《药品目录》的条件"和"动态调整机制"进行解读

制定《基本医疗保险药品目录》是国家保障人民生命健康，促进健康公平性和医疗可及性，实现"健康中国2030"规划纲要的重要措施，在我国医疗保障体系中发挥关键作用。实现基本医疗保险药品的高效遴选、调整、使用、管理与监督是保障《基本医疗保险药品目录》顺利实施的核心内容。其中，药品目录的制定和调整作为《基本医疗保险药品目录》实施的关键构成，一直受到行业和民众的广泛关注。

新一版的《基本医疗保险用药管理暂行办法》(简称"暂行办法")近日由国家医疗保障局正式发布，其中，第二章对《基本医疗保险药品目录》的制定和调整进行了总体阐述。笔者针对暂行办法第二章 "调入调出《药品目录》的条件"和"动态调整机制"进行解读，以期帮助读者更好的理解该部分的相关内容，促进暂行办法落地实施。

一、如何理解纳入目录的基本条件

此次暂行办法(第七条)对药品纳入的基本条件，延续了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，除了药品(包括化学药、生物制品、中成药(民族药)和中药饮片)应当是经国家药品监管部门批准且取得药品注册证书外，同时应符合"临床必需、安全有效、价格合理"等基本条件。这体现了药品目录制定"保基本"的功能定位和多维度的价值评估，基于临床需求、临床有效性、安全性、经济价值、可及和可支付等多维度综合评估。此外，在基本医疗保险用药管理的基本原则中也明确表明:既尽力而为，又量力而行，用药保障水平与医保基金和参保人承受能力相适应。通过科学、规范、精细、动态管理，切实保障参保人群合理用药需求。

要建立"临床必需、安全有效、价格合理"的多维度综合评估，需要建立包含临床必需性、药品利用、临床有效性/比较有效性、安全性、经济性等一体化的证据链条。以药品经济学为引领，整合流行病学、统计学、循证医学等多学科方法，可为构建一体化的证据链起到重要作用。此外，随着价值评估要素的多样化和对证据需求的多样化，单一数据资源及研究模式存在局限。围绕不同问题和证据需求，基于多源数据体系(如真实世界数据、文献数据等)，采用多样研究方法(如传统临床试验、真实世界数据研究、系统评价、经济学评价等)，是构建多维证据体系的重要路径。

临床必需是指药品在疾病防治中有重要作用，临床有急迫需求的情况。临床必需的表现可以是多方面的，例如，是否临床治疗急需，是否一线治疗用药，是否不可替代或者不可完全替代，是否是重大疾病负担用药等。通常，需要对疾病的临床和经济负担、临床现有诊疗模式和存在的治疗局限有充分的了解，同时可参考循证临床实践指南及基于循证方法体系的专家共识等，明确药品在临床治疗中的实际需求。流行病学调查(如疾病患病率、发病率调查)、治疗模式及疾病预后等研究可用于评估疾病负担、分析临床应用情况，可为评估临床必需提供证据保证。

临床有效性是药品临床价值的关键指标。医保决策过程中，对临床有效性的评估，除对产品本身的治疗效能以外，同时还关注实际医疗环境下的实际有效性和比较有效性。在传统临床研究模式下，临床有效性评价通常基于新药上市前临床试验。这些试验为证实产品的治疗效能提供了关键证据，但在证实药品在真实诊疗中的实际效果，以及与其他相同适应症产品的比较有效性方面存在一定局限性。通过综合利用传统临床试验证据、真实世界证据，及在此基础上的系统评价证据，综合评估药品有效性及在实际诊疗环境中的比较有效性，可对临床有效性进行更全面的评估。

药品安全性是医保药品目录制定的重要考核维度和基础指标。不良反应风险高的药品不仅给患者带来额外危害，同时也增加医疗和经济负担。药品安全性评估主要针对药品的常见不良反应和严重不良反应进行全面评估。上市药品的常见不良反应通常是轻微可控，且风险小于获益的，通过传统临床试验及Meta分析可获得较充分的证据。但对于严重罕见不良反应，由于上市前临床研究局限，药品上市后仍需进一步开展长期安全性监测及评价。对于后者，通过药监部门提供的安全警示、安全监测数据，以及基于真实世界数据和系统评价的研究证据为回答药品严重罕见不良反应提供重要支撑。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/zonghexinwen/2020/0802/449.html