70万元一针的"天价药"，是不可能一下将销售价格降为200元的。就算依靠多层次医保体系的共同努力，也不太客观。

70万元一针的"天价药"，是不可能一下将销售价格降为200元的。就算依靠多层次医保体系的共同努力，也不太客观。情况就是这么个情况，问题需要缓解、解决，本文提一些思考。

战术层面，能做一些救急的事

罕见病患者负担不起的药价，依靠多层次医保体系缓解经济可及性，发挥战略购买作用

2016年12月，渤健与合作伙伴Ionis开发的药物诺西那生钠被美国FDA获批，成为全球首个治疗SMA的精准靶向药物。在临床研究中，诺西那生钠注射液治疗显著提高了SMA患者的运动机能。2019年2月，诺西那生钠注射液被批准中国上市，国内售价为元，为自费药。

诺西那生钠注射液已被纳入澳大利亚药品福利计划，政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。渤健中国称，截至2020年6月底，该药已在全球50个国家和地区获批，在40多个国家和地区获得了报销。该药在美国市场定价比中国仅高20%，其费用大都由商保覆盖。

首先，对于罕见病应该重视确诊的重要意义。其一，避免误诊、避免延误治疗。否则，将极大浪费药品资源，且对患者个人及家庭造成严重的心理伤害;其二，摸底真实数据、明确实际需求。在此基础上，可以计算、预算，既知彼也知己，掌握战略购买谈判时使用的砝码。

其次，实事求是地运用"药物经济学"杠杆。其一，以诺西那生钠的市场需求量，中国市场报多少量，对比国际各市场，不一定最多，也有一定规模和增长潜力;其二，以中国经济社会发展水平，或者被调查罕见病病种患者的经济承受力水平，通过谈判寻找需方定价之锚。

第三，在多层次医保体系中围歼药物可及性。其一，万事靠医保的理想很丰满，但要尊重现实体格，我们相信这一理想正在加速实现，但绝非易事;其二，罕见病患者普遍负担不起药价，为解决问题，就必然需要运用保险、合作互助的方式，医保也参与其中。

另外，关于罕见病进口用药执行零关税的建议，明显利大于弊。因罕见病用药研发、销售、使用都存在历史与现实的种种壁障，提高效率就是体现公平。

孤儿药的上市持有人及制药企业不肯降价、小幅降价既有实际困难，也有被突破的机会

在SMA的治疗上，全球现在有两种药物。另一种是诺华制药以87亿美元购买的zolgesma，药物价格高达1460万元人民币。2019年5月，美国FDA批准了诺华公司用于一次性治疗SMA的基因疗法 Zolgensma 上市，使得后者成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药通过单次、一次性静脉输注后阻止疾病进程， 可解决SMA的根本病因，有望长期改善患者生存质量。

国内罕见病组织负责人曾表示，医保基金一定会通过总额控制加上某种罕见病的总人数控制，计算出未来要支出的药费范围，将基金支出控制在合理范围内。事实上，目前已经在中国上市的治疗罕见病的57种药品中，已大部分纳入医保，剩余13种罕见病的药品治疗费用需要患者自费。这13种罕见病涉及的患者约有23万名，年均费用20万元，大部分需终生用药。

以诺华制药收购上述SMA治疗孤儿药的成交价格看，从该药在市场独占期内的销售利益来权衡，是难以理解其合理性的。但是，跨国药企巨头天价收购孤儿药，至少还有两层意义:一是举世瞩目，将加持商誉、反映在股票市值激励上;二是认可疗效，认准基因治疗。所以，销量小的罕见病单药，药企对其销售的定价或有机可乘。

一方面，无论医保或多层次医保体系，战略购买诺西那生钠注射液并不是结束，还有更多孤儿药排队等待进入报销目录，所以必须认真砍价，哪怕药企已展现出最大的价格诚意，或许也仅能先进入医保以外的多层次体系中增加药物可及性;一方面，无论诺西那生钠注射液或其他罕见病用药，或许迎来更多研发竞争、替代，尤其在战略购买者谈不下来药价的尴尬情况下。

另外，参考淡马锡公司，我们建议主权背景的基金能支持一些孤儿药研发项目，以早期投资实现风投回报补偿和上市价格干预、上市销量支持等作用。

战略层面，能做一些基础的事

严格控制罕见病新增病例，任何治疗不如预防

脊髓性肌肉萎缩症的英文名是Spinal muscular atrophy，简称SMA，属罕见病之一。该疾病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。有医生表示，如果父母都携带该变异基因，那么生下来的孩子患上SMA的几率就会很大。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/zonghexinwen/2020/0808/463.html