3.2 产品临床证据收集要点

AMCP 2019 版制定了全面细致的收集要求。生产商需要对产品涉及的疾病领域及传统治疗方法进行阐述，包括（但不限于）疾病的流行病学信息和相关危险因素（重点描述最适宜患者亚群），病理学，生理学，临床表现，社会、人文因素和疾病经济负担，现有治疗方法等。如果产品涉及罕见病或重大公共卫生事件，则需要辅助更多信息以帮助理解。在提供产品的临床效果时，生产商需从产品预期效果、适宜医疗场所、患者异质性、联合用药情况、特殊辅助手段以及预期产出结果（例如：治愈、缓解、症状减轻、生活质量提高、患者自报结果、劳动力保护等）等方面展开介绍。模板介绍允许纳入间接比较研究结果，但需要生产商主动为研究的选择和使用提供清晰的解释，以保持信息的中立和可信度。此外，AMCP 2019 版还预设了一条其他关键性假设及其理由，允许生产商弹性反馈。

3.3 卫生经济学证据和价格信息收集要点

生产商需要提供两个方面的内容：一是财务模型，即估算新技术对医药机构预算的影响，一般来说该模型只包括药物或产品的费用、配送折扣或其他折扣、返款、共付，及其他收益，但并没有对新技术的临床影响和经济结果进行评估。二是成本效果分析和预算影响分析，包括涉及的模型框架、适用范围、建模技术、数据来源、结果指标等，并对结果验证等内容进行说明，指导生产商整理报送相关内容。该部分还对提交内容的细节进行了全面细致的要求，规定模型的制式和结构，要求对数据输入修改和敏感性分析标准化，以拓展模型应用范围。

3.4 其他辅助内容

摘要中要求体现产品的单位成本，包括生产成本之外的经济影响，如针对产品的专门处理、运输、路径和站点管理、用药监测、风险评估和缓解策略（REMS）项目等的成本，以及与其他疗法相比的不足。AMCP 2019 版鼓励纳入其他证据支持，并提示临床指南、HTA 研究结果和系统综述、文件汇编、模型与药物经济学研究等，均可作为相关阅读材料在附录内展示，帮助决策者理解产品价值。此外，附录中对药品信息摘要、关键问题、临床证据表、背景资料和提交材料的方法学等也都制作了相关模板和表格，便于标准化执行。

4 结论与建议

除AMCP 以外，多国也相继出台了相关政策和指南，将临床结果与卫生经济证据结合起来用于卫生决策[7]，包括：1993年澳大利亚颁布的第一版药物经济学评价指南，首次将药物经济学分析引入医保管理流程[8]；1994年加拿大发布的第一版药品经济评价准则，协助多部门管理者提高医药决策水平[9]；1999年英国成立国家卫生和临床技术优化研究所（NICE），组建专家团队对药品开展卫生经济学评价，并将评价结果形成指南，全面运用于政策决定[10]。这些指南将循证医学证据、真实世界证据、卫生经济学证据有机结合，并随着技术的提高和证据的发展不断更新以适应需要，过程中形成的经验和成果，值得政策制定者关注。

4.1 适当增加证据收集范围和处理方法

医保决策需要综合考虑临床需求、政策需求、社会需求等多项需求，在预算约束下最大化患者群体健康收益，实现资源利用最优。实现这一愿景的前提是获得充分、准确、有效的信息。近年来，我国创新药谈判中越来越多地考量药品的综合价值，包括药品疗效、安全性、经济性、创新性和社会伦理等多个方面。2020年4月发布的《基本医疗保险用药管理暂行办法（征求意见稿）》中也明确将药物经济学资料作为药品调入、调出医保目录或修改支付范围的重要参考依据。

如前文所述，我国在进行医保准入材料收集时，可在信息收集颗粒度和制式标准化上进一步完善，在关注药品价格、市场占比等经济学信息的同时，适当扩大证据信息收集范围，包括疾病信息、常用治疗方法、药品安全性和有效性等信息。同时，收集真实世界证据和药物经济学证据，利用HTA 等多种循证支持工具，帮助决策者迅速全面地评价药品价值。

4.2 引入沟通和动态调整机制

在医保准入材料的收集流程上，可以引入沟通和动态调整机制，一方面加强决策者和生产商就材料内容适宜可用性的信息交流，让材料信息充分服务于谈判需要和医保需要，避免因信息不对称造成的选择偏倚，提高决策准确性；另一方面，通过构建证据更新纳入通道，用最新的循证医学和卫生经济学证据充实材料，让材料具备实时代表性，协助提高决策质量。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2021/0430/802.html