1.2 数据来源

在某种程度上，BIA的有效性依赖于数据的真实性、准确性与适用性。为了提供可靠的BIA分析结果，数据应该源自最合适的可用渠道，并应附有详尽的数据来源以确保其透明性与可重复性。ISPOR指南就以下5个方面分别给出了建议：适应证人群的规模与特征，当前及新的干预措施组合，当前及新的干预措施组合的成本，其他与病情相关的医保服务的使用和成本，不确定性分析和情景分析时的范围和替代数值。该指南明确提出，进行不确定分析时不建议全部使用诸如±20%或±50%的任意范围，因为这样的范围没有真实地反映参数的不确定性。具体BIA数据来源详见图1。

1.3 报告格式

为确保报告的一致性和透明度，ISPOR指南为BIA报告格式提供了建议，其认为一份完整的BIA报告至少应包括研究简介、研究设计和模型构建、数据分析、不确定性分析及结论等5个部分，详见表1。

需要强调的是，ISPOR指南推荐BIA研究结果部分应逐步、分模块地描述分析结果，以满足医保预算方或其他医保运营方灵活分析的要求，并推荐用表格的形式反映出不同时间段、不同治疗手段、因治疗带来的副作用等其他相关因素对预算的影响；还需要基于BIA结果推导相应结论，并阐明研究主要的局限性，例如超说明书用药、依从性假设、数据来源完整性和质量可控性等问题可能对BIA结果产生的影响。

2 加拿大医保BIA指南

图1 ISPOR指南推荐的BIA数据来源Fig 1 BIAdata source recommended by ISPOR guideline

表1 ISPOR指南推荐的BIA报告框架Tab 1 BIAreport framework recommended by ISPOR框架1.研究简介2.研究设计和模型构建3.数据分析4.不确定性分析5.结论具体内容1.1目的1.2健康问题的流行病学和管理1.3临床影响1.4经济性影响2.1患病人群2.2治疗方案2.3时间范围2.4角度2.5分析框架描述2.6输入数据2.7数据来源2.8数据收集描述BIA分析的计算过程（包括不同情景分析）通过检验重要自变量可能的范围来判断这种变化是否对分析结果产生影响最终结果以及研究缺陷

加拿大公共药物计划（Public Drug Plan）提交的药物BIA指南（以下简称“加南大指南”）是由加拿大专利药品价格审查委员会（Patented Medicine Prices Review Board，PMPRB）授权委托I3 Innovus制定完成的。鉴于ISPOR指南是目前公认的最佳实施指南，加拿大国家处方药效用信息系统（National prescription drug utilization information system，NPDUIS）指导委员会建议以ISPOR指南推荐的格式为标准制定加拿大指南。在分析ISPOR指南基础上，I3 Innovus还对现有的各国BIA指南及文件进行综述，如澳大利亚、英格兰、波兰和美国等，以了解全球主要国家现行的BIA实践原则[12]，从而帮助制定加拿大指南。加拿大指南对分析框架、数据来源、报告格式等内容都给出了详细的建议。

2.1 分析框架

为了给分析者提供一个清晰的分析结构，加拿大指南要求分析者应设计适当的模型以满足决策者的需求，该模型应该使用一个软件程序构建，如Microsoft Excel等，然后确定研究视角、时间范围、人口、成本等，并进行情景比较，包括参考情景和新药情景。对于特征的不确定性，指南指出分析者应提供与每个假设相关的不确定性范围的信息，并对价格、市场份额、市场规模等数据进行敏感性分析；指南分析框架部分也应对贴现与通货膨胀、验证等进行简要概述。加拿大指南建议的BIA模型示意图详见图2。

图2 加拿大指南建议的BIA模型示意图Fig 2 BIA model sketch map suggested by Canadian guideline

2.2 数据来源

加拿大指南不仅从方法上对预估市场规模、不同干预措施的市场份额、药品价格以及预算影响的计算给出了详细的数据选取建议，而且还在附录部分明确给出了具体的数据来源。由于加拿大的医疗服务各省相对独立，为了更准确地预测市场规模，指南明确给出了不同省份的人口统计和医保适用人群的数据来源，并且针对不同医保的实际情况予以了解释说明。此外，在加拿大指南提供的BIA模型的模板中已经包含了来自加拿大统计局对各省份的人口预测，分析者可以直接基于此数据估算人口增长。加拿大指南还建议，在获得药品价格信息时，应参照最新版本的加拿大联邦、省和地区药物计划[Canada’s federal，provincial and territorial（F/P/T）drug plans]药品处方价目表，但由于一些额外费用可能已经包含在省级药品目录的价格之中，所以还应结合加拿大指南的附录A中列出的不同省份的加价、库存津贴、配送费、患者共同支付数据等进行计算。最后，在BIA分析完成后，药品生产企业还应该按照加拿大规定的清单再次核对。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2020/1023/579.html