2.3 报告格式

加拿大指南给出的报告格式参考了ISPOR指南的建议，描述了为了提高BIA分析结果透明度应提交的信息。指南要求在预算影响分析报告中应多使用表格和数据，包括模型结构图、数据来源表、限制和假设表（至少包括模型结构的限制和假设、输入数据和数据源的限制和假设）、不确定性示意图（如Tornado diagrams）等，以直观地向医保基金运营方展示模型结果。加拿大指南推荐的报告格式详见表2。

表2 加拿大指南推荐的报告格式Tab 2 Report form recommended by Canadian guideline项目 框架 具体内容报告内容 报告介绍干预措施目标参数模型设计及方法结果限制和假设流行病学信息现有及未来治疗状况经济影响描述现有及新干预措施的细节（适应证、剂型、功效、副作用、不良反应等），有关临床试验的简要信息简要说明报销人群、时间范围、研究角度，以及与此分析有关的所有限制条件详细描述患病人群、治疗方案组合、研究视角、时间范围、模型描述、输入数据及数据来源、数据采集（可作为报告附录）、主要分析对分析结果进行展示和解释模型结构输入数据及数据源可修改的模型可以另外提供的细节敏感性分析结论参考文献及附录应包括所有计算步骤的详细说明及理由使用图表BIA分析框架示意图

3 美国医保BIA模型

随着人口老龄化和医疗卫生技术的不断提升，美国医药费用持续走高。为衡量在有限资源约束的情况下医保费用的可负担性，以及预测新药纳入医保之后预算的可能变化，以便于制定相应政策，BIA被广泛用于美国多个地区的各家商业医疗保险机构的药品报销目录制定当中。

美国药品价格由制造商自行决定，无政府组织的卫生技术评估机构（HTA）为药品报销和定价给出相关建议。虽然美国没有具体的BIA指南，但医药服务管理协会（Academy of Managed Care Pharmacy，AMCP）参考ISPOR指南的建议制定了调整药品目录的指南。在美国医疗保健系统中，BIA分析对确定私人保险公司的处方层级（共同支付和共同保险）或者谈判折扣率起重要作用[13]。Mauskopf J（2016）等[14]发表了关于美国的 BIA方法论综述，通过综合研究多篇文献整理得出BIA模型设计的7个关键要素，详见图3。

图3 美国BIA模型的关键要素Fig 3 Key factor ofAmerican BIAmodel

4 国际经验对比分析

加拿大、美国等都参考ISPOR指南对BIA的建议总结或制定了符合本国国情的相关文件，因此各国给出的BIA模型总体上具有一致性，但考虑到各国（或一国内各省份）卫生保健系统等方面的各自特点，不同文件在具体要求方面又有区别。《中国药物经济学评价指南》的第10部分中也有对于BIA的简要规定，介绍了BIA的基本作用与操作细则[7]。美国、ISPOR、加拿大和我国BIA相关政策的对比分析见表3。

由表3可见，《中国药物经济学评价指南》BIA部分在市场容量计算中给出了人口预测方法的建议，却没有详细阐述如何预测新药纳入医保对市场容量的影响；在治疗成本计算方法中，未明确在医保基金运营方角度下应考虑的成本分类及具体内容；而在敏感性分析部分与ISPOR等国际指南具有一致性，均指出应进行单因素或多因素敏感性分析。考虑到我国医保统筹单位以省市级为主，各地医保补偿政策比较复杂，难以明确一个统一的报销标准，该指南提出我国BIA分析应基于具体的研究主体，考虑地方医保特色，以更准确地为当地医保部门提供参考。但是该指南不强制要求进行BIA分析，在医保准入标准中缺乏对于医保基金可负担性的考量，给后期医保基金运行造成了不可预期的风险。

5 对我国的启示

5.1 制定符合我国卫生体制实际情况的BIA指南

如今医保BIA对全球医疗保健系统决策者变得越来越重要，我国应尽快制定本国的BIA指南，要求企业在新药审批时提交标准的BIA报告，从而有利于预算持有者作出更准确的决策。人力资源和社会保障部可以借鉴国外先进经验，以ISPOR指南提出的建议为基础，参考美国、加拿大等国的相关规定，制定出符合我国国情的BIA指南。在BIA指南文件中应明确给出使用范围和执行细则；规定计算模型，并对BIA特定参数（流行病学信息、治疗成本和市场容量等）的数据来源予以明确说明，以增强BIA的透明度与科学性；同时也应对我国存在的超说明书使用、贴现率的取舍等问题进行说明。

表3 美国、ISPOR、加拿大和我国BIA相关政策的对比分析Tab 3 Comparative analysis of relevant BIApolicies among the United States，ISPOR，Canada and China项目ISPOR美国加拿大 中国角度目标人群医保基金运营方在时间范围内所有符合新干预措施的患者（包括支持的适应证、纳入医保的限制等）时间范围成本医保基金运营方应考虑新药减慢疾病恶化或者逆转疾病进程、降低死亡率的情况；使用现有药物的人转用新药的情况；目前未接受治疗的患者可能会因新药纳入医保后转而使用新药导致治疗人群规模数量增加。对于慢性病，应考虑疾病进展和用药变化与引入新药之后的“稳态”一致的时间范围，一般为3～5年治疗成本：购买、管理、监督费用以及不良反应治疗费用等一切药物相关费用，还应从购买费用中减去折扣、共同保险以及共同支付与疾病相关的成本：不一定包括在内，如果不发生疾病相关成本（如手术）则无需考虑；如果包括在内，则以临床试验或观察资料为依据敏感性分析 根据实际情况设定要素变化范围，进行单因素敏感性分析或者情景分析医保基金运营方如果新药预计不会增加市场规模，则市场增长基于目标人群的预测增长；如果会增加市场规模，人群数应基于目标人群的预测增长和新药引入所带来的增长医保基金运营方新药治疗领域的患者数量，应考虑患病率与发病率的变化趋势，以及自然因素（如出生率和死亡率）和迁移因素（如移民与迁徙等）等对人口变化的影响应提供1年的基准期，作出之后3年的预算分析治疗成本：每种药物的价格都应列出，并且应该表示出相应剂量，服用次数；应减去患者共同支付并排除保费和免赔额额外成本：将所有必需的药品加价，库存补贴，配送费纳入根据分析的角度与疾病的类型予以确定，一般为3～5年治疗成本：药品价格（可从定价机构、医院、药店以及厂商获得）。计算治疗成本应该根据治疗路径，单一用药或多种药物联合的治疗成本应根据两种情形下报销比例的不同而进行调整根据医保基金运营方预算制定的进程和周期确定研究时限（如每月、每季度、每年），一般为1～5年治疗成本：实际购买费用和必要诊断的其他费用，也应包括管理和监管费用间接成本：新的干预措施对生产力、社会服务、以及其他对医保基金未产生影响的因素不应该模式化地加入BIA，但也有例外情况与疾病相关的成本：如果有可靠的数据，并且这些数据的变化也对医保预算产生影响，应在BIA中加入与疾病相关的成本；且用户可以通过模型查看加入或不加入两个结果需要做不确定性分析和情景分析贴现 不贴现 不贴现进行确定性敏感性分析，包括单因素敏感性分析、多因素敏感性分析、极值分析；提供合理作出的或引用的每个假设相关的不确定性范围的信息，对价格、市场份额、市场规模等参数进行敏感性分析不贴现进行单因素或多因素敏感性分析，应考虑以下几个参数作为检验对象：两种情形下的药品市场份额，新药从竞争药品中抢占的市场份额，刚列入报销目录的药品价格等未明确指出

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2020/1023/579.html