在对二型糖尿病（T2DM）的治疗药物开展药物经济学评价时，由于T2DM治疗时间长、疾病进展复杂且并发症众多，而临床试验随访时间较短，难以对相关成本和健康产出进行长期、全面的评估，因此模型在T2DM药物经济学评价中有广泛应用[1-2]。一方面，新型降糖药物的出现促进了新模型的产生与应用；另一方面，已有模型需要不断更新和完善以促进其有效应用。随着越来越多的模型应用于T2DM药物经济学评价中，模型的合理选择以及如何进一步提高模型的有效性和适用性已成为业界重点关注内容[3-4]。基于此，本文从模型基本特征及其应用情况两方面分析近5年T2DM治疗药物经济学评价研究中所用模型，为模型的合理选择及其进一步完善提供参考。

1 资料与方法

1.1 检索策略

以“2型糖尿病”（Type 2 diabetes、T2DM、Diabetes mellitus type 2、Type Ⅱ diabetes）、“成本效果”（Cost effectiveness）、“成本效用”（Cost utility）、“成本效益”（Cost benefit）为检索词，计算机检索PubMed、Embase、中国知网、万方数据库、维普网中2015年1月1日－2019年12月31日公开发表的文献。同时手工检索纳入文献的参考文献进行补充。以PubMed为例，其具体检索策略见表1。

表1 PubMed检索策略Tab 1 Search strategy of PubMed序号#1#2#3#4检索式type 2 diabetes[Title/Abstract]OR T2DM[Title/Abstract]OR diabetes mellitus type 2[Title/Abstract]OR type II diabetes[Title/Abstract]cost effectiveness[Title]OR cost utility[Title]OR cost benefit[Title]last 5 years"[PDat]#1 AND#2 AND#3

1.2 纳入与排除标准

文献的纳入与排除标准如下：（1）研究人群为T2DM患者；（2）干预措施为降糖药物；（3）健康产出包括质量调整生命年（Quality adjusted life years，QALY），结局指标包括增量成本-效果比（Incremental cost-effectiveness ratio，ICER）；（4）排除非药物经济学评价的研究、摘要文献、语种为非中英文的文献，重复文献仅纳入最全面或最新文献。

1.3 文献筛选及数据提取

由两名研究者独立检索和筛选文献，如遇分歧则与第三方讨论解决。从纳入的全文文献及介绍模型结构的原始文献中提取如下数据对纳入模型进行深度分析：（1）模型基本结构，包括研究角度、模拟时限、模拟方法。（2）治疗方案设置，包括数量、转换依据。（3）短期治疗效果的考量，包括糖化血红蛋白（HbA1c）、体质量或体质量指数（BMI）、血脂（包括高密度脂蛋白、总胆固醇、三酰甘油）等实验室指标及低血糖事件等用药不良反应。（4）并发症模拟情况，包括涵盖范围、模拟方法。（5）模型验证情况。同时统计各模型在文献中的应用频次，以分析各模型的应用情况。对于文献质量评价，由于研究的主要目的是分析各模型特征，且目前尚未有统一、完善的评价T2DM药物经济学评价模型的质量评估标准，故未对纳入文献进行质量评价。采用描述性分析对结果进行展示。

2 结果

2.1 文献检索结果

初检获得681篇文献，通过逐层筛选后纳入81篇全文文献，共包括14个模型。文献检索流程见图1。

图1 文献检索流程Fig 1 Flowchart for literature review

2.2 模型基本特征

2.2.1 模型基本结构 纳入模型的基本特征与应用情况见表2。14个模型中，CORE模型[5-6]（Centre for Outcomes Research Diabetes Model）、Cardiff模型[7-8]、ECHO模型[9]（Economic and Health Outcomes Model）、IHE模型[10]（Swedish Institute for Health Economics Cohort Model）、COMT 模 型[11]（Chinese Outcomes Model for T2DM）为非特定药物模型；Pollock RF（2019）[12]、Viriato D[13]、Chin KL[14]、Gourzoulidis G[15]、Nguyen E[16]、Pollock RF（2018）[17]、Evans M（2017）[18]、Evans M（2016）[19]、Chakravarty A[20]模型为评估特定降糖药而构建的模型。其中，除CORE模型可分别用于T2DM、T1DM的药物经济学评价外，其他模型均仅可用于T2DM的药物经济学评价。

对于研究角度和研究时限，14个模型都可从第三方付费者角度展开研究，此外CORE模型、IHE模型、ECHO模型还可选择社会角度，模型模拟时限多在40年左右或终身（n＝9）。在模拟方法的选择上，马尔可夫模拟仍是最常用的方法（n＝10）。由于糖尿病并发症较多，以上模型多通过构建子模型的方式来模拟不同并发症的发生情况，疾病状态一般为无并发症、有并发症、死亡。此外，鉴于T2DM患者可能同时发生多个并发症，其中5个模型在马尔可夫模型基础上结合了蒙特卡洛模拟（即表中的“微观马尔可夫”模型），以模拟不同并发症的相互作用。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2021/0308/754.html