罕见病药的药物经济学评价非常难

澎湃新闻：2020年天价罕见病药也曾引发讨论，从药物经济学来说，您如何看待罕见病药进《国家医保目录》？

刘国恩：不仅是罕见病药，肿瘤药也存在类似问题，在使用药物经济学评价时，大多数国家都会留下一些更宽的余地。

相对常见病市场，罕见病的患者少了很多，但罕见病药的研发成本并不会因为受众群体小就低。市场规模小，投资研发的回报率自然很低。在这种情况下，如果用所谓公平的“一把尺子”去度量罕见病药的话，就会遇到一个必然的结局：很少企业有能力、有动力投入研发罕见病药，罕见病患者就会面临无药可用的风险。

所以，各个国家的医保政策在应对罕见病的问题上，都会考虑采用一把形式上不公平的“倾斜尺子”，为罕见病药物留下更高的价格空间，从而为不幸的罕见病患者争取到更为公平的用药机会。

道理讲起来容易，但实际操作起来非常困难。原则上我们都知道要做倾斜，但涉及如何制定合理的倾斜标准和比例，这个度很难掌握。对药物经济学来说，罕见病用药的费用本身很高，但健康回报相对较低，对罕见病药的倾斜度越高，意味着其他领域就面临更紧张的预算。

中国参照了世界发达国家的经验，对罕见病药的建议参考价给予了适当照顾。在药物经济学评价中，罕见病药是个加分项。与此同时，由于罕见病药本身数量较少，相比于其他领域的药品，面临的竞争压力也相对较小。

当然，对于罕见病药的药物经济学评价，我们也还要与现有药品进行比较，计算它带来的健康回报，是否能够控制在相对的阈值范围内。如果说普通药品价格的阈值范围以1为标准，对于罕见病药而言，可能适当放宽到1.5或者更高，随着经济发展程度的提高，这个标准当然可能进一步提高。

《国家医保目录》遴选要保留竞争性和可选择性

澎湃新闻：在《国家医保目录》遴选中，市场价格机制如何发挥作用，医保部门又该如何选择？

刘国恩：有些专家认为，每一类药保留一、两个品种就好了，但这可能作茧自缚。因为某个企业可以用很低的价格进来，如果《国家医保目录》只选择了极个别产品，一旦其他企业的生产线停产转型，市场独家垄断的风险就可能在所难免，到时医保和居民的需方条件就会被动不少。在市场中，可选择的范围越小，竞争度就越低，一旦市场缺少了供方之间的竞争，受损最大的自然是需方。

所以在《国家医保目录》的遴选中，应该尽可能保留每一类中的药品，临床使用仍然还有一定程度的选择性。从经济学的博弈角度看，保留可选择的竞争性非常必要，除非独家新药，否则应尽可能留下挑选的余地，避免最后受到供方的垄断绑架。

总之，我们期待企业和医保部门都能进一步提高对药物经济学的认识，让药物经济学在遴选评价中发挥更大作用，这方面还有很大空间可以提升。良好的政策措施，应该促进医保部门、研究人员和医药企业能够形成相容的合力，才可能不断优化国家《国家医保目录》，使得社会更好地配置资源，提高人民群众的满意度。