实际上，药物经济学应用在药品准入上并非刚刚开始。

　　赵华介绍，一些质量不高的药物经济学材料中，企业甚至连质量成本销售比这个数值都不计算，只是说自己的药物具有经济性，或者一些数据的来源交代不清楚，就简单报一个数字。

　　来自北京的医药行业资深人士李帆（化名）向澎湃新闻记者介绍，早在2008年，国内有人做药物经济学相关评价工作，电影《我不是药神》中的抗癌药物格列卫就做过，“做出来的结果比较高，一个人大概在30万，最终医保没接受”。此后的2009年，国内有开始医保谈判的准备，最终因为一系列原因没有真正落地，但当年已经有不少企业在准备药物经济学资料，后来在大病医保谈判期间成为参考。

　　值得一提的是，医保谈判的药品有新产品，也有老产品的新适应证，两者在做药物经济学评估时花费的成本存在差别。

　　近年来，国家药品监局管理局陆续发布关于真实世界研究的政策：2020年1月7日发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》(试行稿) ；2021年4月13日发布了《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则》(试行稿)。

　　上海创新药企A向澎湃新闻记者表示，药物经济学将逐渐融入到药品市场准入的全过程，不论是目录准入（医保、基药的调进调出）、采购准入（国家及省级带量采购，以及各省常规采购），还是医院准入（药品遴选进院、调整），直至临床合理用药阶段，药品的安全性、有效性和经济性都将是重点关注的焦点，而药物经济学就是基于安全和有效性参数，对经济性进行科学分析和评价的学科技术。

　　当药物经济学在医保准入发挥越来越重要的作用，各家药企对这部分工作也越来越重视。曾有报道称，一份药物经济学报告的外包费用，或需要60万至80万。在澎湃新闻记者的采访中，药企们对药物经济学报告的花费均未透露，不过，多位业内专家表示，做这份报告的花费会因药企选择不同的机构存在一定差距。

　　对于真实世界研究，宣建伟认为，药监部门批准创新药物是基于临床RCT试验人群，而真实世界人群更加复杂包括老人，儿童，怀孕妇女及重症患者等。这类人群往往未在临床研究中体现。我们应该鼓励创新药物研发者在药物经济学中引入真实世界数据。比如在中国台湾，如果申报的药物经济学数据使用的是当地的数据，那么药品的价格可以向上最大浮动10%，起到真正的鼓励真实世界研究的作用。

　　那么，药企是否有必要建立专门的团队做药物经济学评价资料？药企A表示，将会依据产品具体情况和公司发展情况而定。宣建伟认为，有资源条件的企业应该建立自己的专业团队，以全面指导药物经济学研究的顺利开展。

　　药企A向记者表示，数据随机缺失会减低测量的准确性，而非随机缺失会导致结果偏倚；患者基线特征不一致，此时就需要进行大量的复杂的数据清洗、处理才能转变为经济学评估中可以使用的真实世界证据。此外，除了数据质量，还需要考虑数据的全面性。真实世界数据来源都缺少对患者预后、诊疗和结局信息的记录，例如体能状态、疾病分期、治疗意向及疾病负担等数据，而这在疗效比较研究中尤其重要。

　　外包一份药物经济学报告报价近百万？

　　对于药企来说，真实世界数据在收集、整合以及运用上存在很多难点。

　　从2022年医保目录调整公布的4个征求意见稿来看，药物经济学依然被摆在重要位置。工作方案中3次提到药物经济学，而在谈判药品续约规则的征求意见稿中也强调，对符合条件的药品，由综合组中的药物经济学、医保管理专家按本规则计算支付标准降幅。

　　药物经济学测算的规则也在不断变化，例如2021年医保谈判对同一个药品随机分配两名专家进行“背对背测算”。李帆认为，这或许是医保局意识到测算组专家对结果的影响，通过这种方式告诉药企，找谁做这份报告都可以。

　　赵华指出，提交一款药品的药物经济学材料时，如果有来自真实世界的数据，最终被采信的可能性会更大，不过仍然要看真实世界的研究做得如何。

　　6月13日晚间，国家医保局官网发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》以及《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南（征求意见稿）》《谈判药品续约规则（征求意见稿）》《非独家药品竞价规则（征求意见稿）》，4份征求意见稿拉开了一年一度的医保目录调整工作大幕。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/zonghexinwen/2022/0617/981.html