刘国恩：费用从几十万到几百万，甚至上千万都可能，取决于样本规模和设计方案。

相对便捷的方式是将药物经济学评价搭载到现有临床试验上，以三期临床实验为主。传统临床试验对药物的安全性和有效性进行测试时，可以同步收取药物经济学所需数据。从耗费的时间和资源上来看，都更节约可行。

如果是已经上市的药品，收集真实世界的效果和费用等数据是关键，其评价质量最好，所需时间和资源成本也更大。

另外，还可以考虑使用现有“二手”数据分析，即已发生的相关数据，如医疗保险事后支付数据等。其耗时耗资相对更小，不过获取该数据的管理成本和行政难度更大。

《财经》：如果不是要进医保目录，企业是否还有做药物经济学评价的动力？

刘国恩：药物经济学评价的根本目的，是呈现药物临床价值，即相比同适应症现有药物能产生的价值增量。

药物经济学评价，不仅对于国家医保作为买单方国家医保来说，有动力也有责任应用到购买物有所值的药品决策之中。对于医疗机构而言，它也有重要意义，特别是DRG改革逐步实行以后疾病分组打包支付，医院自然有动力选择“质优价廉”的产品，这样疗效更好，花费更少，剩下来的费用结余就可以分享。

国家医保以外的市场，无论商保还是个人自费市场，也不会例外。企业想要证明自己的产品更经济、更有效，药物经济学的评价证据不可或缺。

《财经》：“国谈”实施后，越来越多的创新药加速进入医保目录，甚至在上市当年即纳入，彻底结束了过去医保目录多年不更新，创新药进医保“无处可谈”的局面。

但有另一种声音反映，创新药刚上市就大幅降价进医保，是一种“内卷式”竞争，甚至面临“不降价速死，狠降价等死”的两难处境，如何看待这样的担忧？

刘国恩：这个担忧是真实世界的一个说法，可以理解，但不能过度演绎。

新药的研发和生产基本服从“自然垄断”的成本曲线特征，上市前的固定成本巨大，一旦成功上市，单位药物的直接生产成本大幅下降。

有数据显示，美国一款上市新药背后平均有1.5万个化合物是失败的“炮灰”，如果考虑所有这些化合物的研发成本，药物上市平均耗资高达20亿美金。但前期研发成本无论多大，本质上是已经发生了的“沉默成本”，不受后期市场影响。

尽可能上市、讨一个好价钱、最好配上一个庞大的保险市场，是最理想的结果。但价钱与市场是“鱼与熊掌不可兼得”，药企跟医保市场进行谈判，价格肯定要降低，才能去换取更大的市场。

对创新药企来说，只要药品单价还高于生产直接成本，就不要轻易放弃。你可能会说，企业耗费这么多年时间，花了那么多钱，为什么不能给个好的价格？——站在医保和患者的角度，药品价格根本上取决于其高于现有可选药物的价值增量，而非药品前期投入研发的“沉默成本”。

《财经》：在国外，针对创新药有专利保护期，在一定时间内保证企业可以收回研发成本。目前国内创新药虽很难做到First-in-class源头创新，但考虑到产业创新不可能一蹴而就，发展需要有一个波浪式逐步上升的过程，是否应对现有中等程度的创新，给予一定程度的鼓励和政策倾斜？

刘国恩：鼓励创新是肯定的。今年医保新增67个药品中，有66个在过去5年内上市，其中27个实现了“当年上市当年入保”；23个国产重大创新药品中，22个谈判成功，降价幅度均低于平均降幅。

这些数据背后，是专家考虑创新药物价值“加分项”的结果。这也是本次医保目录共同遵守的原则之一。

没有达到自身预期的企业怎么办？它可能是产品价值竞争优势不够，也可能是谈判过程中的预期过高，或许是企业提供的支撑证据有待加强。当然，也不能完全排除评审过程中的瑕疵问题，因此评审制度的持续改进永远在路上。

《财经》：目前医保谈判的所有规则中，针对国内外企业都是一视同仁的？

刘国恩：应该一视同仁。当然，不排除执行过程当中可能还有并非一致的地方，需要不断完善。

《财经》：但看医疗设备国产替代政策，相关部门对医院配备国产设备的比例是有明确要求的，这与医药市场是否有可比性？

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/zonghexinwen/2021/1215/952.html