1.3.2 研究角度 BIA研究应基于预算持有人的角度，其最终是为了预测将某种医疗措施纳入或排除采购计划对医疗费用可能的经济影响[16]，从而为调整药品目录和制定实际支付价提供重要参考依据。预算持有人包括了医保基金管理方和有资金约束的医疗机构等，BIA研究需要灵活地适应各个变量的变化，基于具体情形给出科学合理的预算估计。

1.3.3 治疗成本 纳入BIA的治疗成本应为从预算持有人角度出发的、在预算报销范围内的、患者自身产生的直接医疗费用。其多指在疾病检查、诊断和治疗过程中所产生的费用，包括药物成本、特定疾病的检查费用以及因疾病进展带来的手术、医疗器械等外科介入的费用；在正常治疗情况下产生的不良反应和并发症等相关疾病的治疗费用也应纳入其中。治疗成本的选取应基于不同的研究角度，根据实际情况具体考量。

1.3.4 参考情景 BIA通过比较参考情景和新药情景的支出差额，以评估在研究时限内有限预算的年度增量成本，其内容应包括参考情景的选取和市场规模的预估两大部分。新药情景考察的是将某项医疗措施纳入医保目录后对医保基金的影响；参考情景则考量该项医疗措施未纳入医保目录时，使用它的替代疗法或互补疗法对于医保基金的影响。纳入医保目录研究应对两大情景相关假设提供清晰的描述，并提供作出这些假设的依据。参考情景可通过查询特定适应证的诊断指南或医务人员提供的临床实际使用情况获取。两大情景的市场规模预估须参考诊疗方案当前的市场规模、患者对该方案的依从性以及新药对于现有药物的替代或互补效应等因素。

1.3.5 目标人群 BIA的目标人群应为在一定限制条件下，研究时限内所有具有使用新干预措施资格、确诊并接受治疗的患者。目标人群首先应从药品生产企业的药品说明书中被批准的特定适应证开始预估；其次需要考虑特定采购计划的有关使用和报销该新药可能的限制条件；最后还应体现目标人群的动态变化过程，考虑以前未经治疗而现因新药疗效改善、便利性提升或副作用减少等原因而跟踪治疗的患者人数变化[17]。

目标人群的数据来源可以是真实世界数据，也可以是假设。基于数据的可获得性和准确性，BIA类研究采用的目标人群数据主要分为3个层次：假设地区总人口（即假设1）、假设适应证人数（即患病并有资格接受治疗的人数，即假设2）和假设用药人数（即在获得适应证人群基础上按照某一比例分配使用不同药物，即假设3），以上3项假设所涉及的具体数据类型详见图1。BIA数据的准确性决定了其在报销决策中的证据质量，在数据来源可靠的情况下，首选真实世界数据来测算目标人群较为合适。

1.3.6 研究时限及贴现/通货膨胀 BIA推荐的研究时限一般为3～5年。由于慢性病与急性病的治疗持续时间、治疗次数以及治疗成本等诸多方面存在差异，应针对具体适应证并结合卫生决策者的预算制定周期来确定研究时限。对于计算慢性病治疗药物的BIA，可使用疾病经治疗达到稳态的一段时间作为研究时限。

图1 目标人群假设示意图Fig 1 Schematic map of assumed target population

BIA的结果以未来某年或某几年的预算形式展现，反映的是对当年医疗费用的影响，因此研究过程中相关成本表示形式推荐为每个预算周期内的名义货币，即不考虑贴现与通货膨胀等因素影响。若预算持有人希望计算净现值，可在模型设计中加入贴现率进行换算。

1.3.7 敏感性分析 虽然BIA相关研究应尽可能地设计规范，但是由于信息不完整等多种原因，BIA研究结果仍可能与真实值存在一定的偏差。因此，研究者与预算持有人需要了解预测模型分析结果的不确定程度。故而，应采用敏感性分析改变特定的参数和结构的假设来保证结果的稳健性与科学性。

2 结果

2.1 文献筛选流程及结果

根据纳入与排除标准，本文共计纳入72篇文献。其中，中国相关研究24项（33.33%）[18-41]，美国相关研究48项（66.67%）[42-89]；按适应证分类，有21项（37.50%）急性病相关研究[19-20，22-23，26-27，29-30，33-34，53，55，60，62-64，66，70，73，76，85]，45 项（62.50%）慢性病相关研究[18，21，24-25，28，31-32，35-42，45-46，49，51-52，54，56-59，61，65，67-69，71，74-75，77-84，86-89]；研 究 方 法 方 面 ，有 49 项（68.06%）研究单独使用 BIA 方法[18-20，24-27，31-32，37，42，44-48，49-56，58，60-61，62-67，68，71-72，74，75-83，84，87-88]，有 23 项（31.94%）研究采用BIA 和 PE 结合的方法[21-23，28-30，33-36，38-41，43，57，59，69-70，73，85-86，89] 。文献筛选流程及结果详见图2。近年来BIA类研究数量总体呈现上升趋势，各年度发表数量详见图3。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2020/1023/578.html