2.9 纳入文献的BIA分析结果表示形式

BIA分析结果通常是以预算结余表示，本次纳入的研究中均以预算结余的形式表示了医保基金的盈亏，其中有34项（47.22%）研究的结果结合了预算结余和临床疗效[24-25，27，29-35，42，46-47，50-51，53-54，55，57，59-60，62-67，68，70，72，74，83，85，88]，为决策者提供了更为全面的证据基础。这些研究中的临床疗效主要包括不良反应、住院天数和就诊次数的减少及因免去其他治疗等形式带来的生命质量提升等。

3 讨论

3.1 纳入研究的共有局限性

3.1.1 数据使用不合理 数据的真实性和有效性极大程度上影响了BIA结果的科学性。本次纳入的研究中，数据使用方面主要存在以下问题：①数据缺乏或使用其他数据替换。例如，数据取自个别地区的样本医院或与研究地区不符；数据来源基于单次的新闻报道等，而非基于真实世界数据；部分文献的研究药品存在超说明书用药问题，因此其实际计算中的用药量应使用用药人群而非适应证人群；未考虑用药依从性的问题；使用中位数或者平均值进行计算等。②简化假设或打包计算。例如，在测算目标人群的过程中，对某地区总人口和某医院收治人数直接进行假设或计算；使用统一的治疗时长，而未衡量特殊患者的治疗费用；未考虑人口总量和人口结构的变化等。③数据预算不准确。例如，进行数据预测时未考虑研究时限内其他该类药物获批或新的医疗技术发展、重大政策出台对于目标人群和治疗成本的影响；部分研究未考虑研究时限内市场份额的改变或未给出假设市场份额恒定的合理依据。

3.1.2 成本衡量涵盖不全 虽然BIA应该只考虑对预算持有人产生影响的直接医疗成本，不考虑治疗间接成本（如患者与陪护人员因病不能正常工作）和隐性成本（如患者带来的痛苦和生活不便），但是在本次纳入评估的研究中，部分研究未考虑不良反应、并发症和其他医疗服务费用，如未衡量不良反应产生的其他治疗费用和用药剂量的调整对整体费用的影响，未考虑基础疾病的治疗和预后所产生的费用；部分研究未测算药物治疗失败等情形产生的额外治疗费用；多数研究未按照疾病严重程度选择不同的治疗方案，分析结果缺乏真实性。

3.1.3 敏感性分析因变量变化范围设置不尽合理 部分研究未考虑敏感性分析或敏感性分析计算要素不全；部分研究在实际计算中纳入敏感性分析的要素使用统一的变化范围，无法反映实际情况；多数研究未指明因变量的变动范围依据，导致敏感性分析结果缺乏科学性，不具说服力。

3.2 对今后研究的建议

3.2.1 规范数据来源，提高预算证据质量 针对本次质量评估中出现的数据缺乏或替换、简化假设和预测不准确的问题，建议文献中所有数据均需标明明确的数据来源，以保持数据的可追溯性。在计算过程中，应优先考虑真实世界数据，同时可参考相似药物在同一市场或是同一药物在相似市场的相关资料；其次，建议使用已公开发表的文献资料，以保证不同主体提交的预测中数据结果的一致性。在上述数据不可得的情况下，才可通过德尔菲法、专家访谈和问卷调查等形式进行估算。

3.2.2 合理评估市场规模，提高预测真实性 本次纳入的多数文献未对研究市场规模预测的详细方法进行说明，降低了评估结果的科学性。市场规模的预测分为两大部分：一是对于市场份额的预估，二是对于市场增长率的预估。对于市场份额的预估应优先通过企业年终总结、相关机构的市场调查报告或是医院及医保部门数据库等的资料得出；对于市场增长率的预估应结合目标药物历年来的销售走向和市场需求变化综合分析[90]。若新药纳入采购计划对相关药物市场规模无影响或影响甚微，则目标人群的估计可以只考虑人口预测的增长；若引入新药会对相关药物市场规模产生显著影响，则市场份额的变化需从人口的预测增长和新药预测的影响两个方面进行考虑。

3.2.3 科学设置变量和变化范围，提升结果稳健性 BIA结果的不确定性主要来源于BIA模型框架的设定和计算过程中参数值的选取。而模型框架的不确定性取决于新干预措施的可及性和使用限制导致的预期治疗方案的变化；参数值的不确定性取决于对当前和新的干预措施预估的有效性。

对计算过程中的因变量常采用敏感性分析和情景分析进行检验。其中，敏感性分析包括单因素敏感性分析、多因素敏感性分析和极值分析。因变量应选取对于特定治疗方案成本影响较大的因素，如目标人群、药物成本和市场规模等。不同因变量对于结果的影响权重不同，故不建议使用统一的通用范围，其具体变化范围应通过真实情况、既往文献或是专家意见等途径得出，以增强敏感性分析结果的真实性。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2020/1023/578.html