成本-效果或最小成本分析是多数研究者选用的分析方法（201篇，占99.5%），仅1篇（0.5%）研究采用成本-效用分析，无成本-效益分析。该结果与国内药物经济学评价研究的总体状况相符，表现为分析方法单一且以成本-效果为主[5]。

所有研究成本测量均未考虑隐性成本（即疾病导致的疼痛、痛苦等）[6]。仅半数研究对成本范畴进行说明（109篇，占54.0%），未纳入间接成本的主要原因为无法识别和测量间接成本。在直接成本测量中，主要以简单易得的医院收费价格作为单位成本（115篇，占56.9%），而未考虑成本测算与研究角度间的吻合性。另有15.8%（32篇）未说明成本数据来源。202篇文献中，88.6%对产出测量结果进行了统计学检验（179篇），其中产出差异无统计学意义的105篇，但仅半数研究选用最小成本分析（51篇，占48.6%），此外仍有11.4%的研究未进行统计学检验或未说明产出差异是否有统计学意义（23篇）。

66.3 %（134篇）的文献说明了药物经济学评价研究的研究时限，其中有57篇文献的研究时限在1年以上，但该部分研究均未对成本和（或）产出进行贴现。

64.35 %的研究进行了敏感性分析（130篇），分析参数主要包括：干预措施费用、检查费、给药成本、护理费、挂号费、住院费、不良反应处理费、全国职工日均工资、时间成本、固定资产折旧率以及有效率等。其中多数研究将干预措施费用作为敏感性分析参数（80篇，占39.6%）。

此外，所有研究均未说明对照选择的标准和理由，也未对其进行简短描述。不同的对照可能产生相反的结论，直接影响着药物经济学评价的科学性和可信度。

2.3 研究内容

99.0 %的研究（200篇）明确阐述研究对象的纳入排除标准。按照国际疾病分类标准（ICD-10）[7]，研究共涉及15类疾病，详见表2。

续表1＊包括最小成本分析＊including cost-minimization analysis研究设计未阐明敏感性分析参数单向双向/多向模型分析未阐明不良反应定性描述定量描述纳入成本纳入产出未考虑合计文献发表量/篇4构成比/%2.0 8 5 4 4 1 7 2 4 2.1 2 1.8 0.5 3 5.6 1 1 4 5 6.4 9 1 7 8 2 0 2 4.5 0.5 3 8.6 1 0 0.0

表2 202篇药物经济学评价研究文献的研究内容Tab 2 Main contents of 202 pharmacoeconomic evaluation literatures on Journal文献发表量/篇构成比/%研究内容疾病分布循环系统疾病感染和寄生虫病呼吸系统疾病消化系统疾病精神和行为障碍泌尿生殖系统疾病内分泌、营养和代谢性疾病创伤、中毒及其他外部原因造成的伤害皮肤及皮下组织疾病神经系统疾病肿瘤肌肉骨骼系统疾病起源于围产期的疾病血液及造血器官疾病妊娠、分娩和产后期干预措施比较类型不同种（类）药物干预措施比较同种药物的比较不同厂家不同剂型或给药方式药物与其他干预措施比较合计3 2 3 0 3 0 2 5 1 5 1 5 1 3 1 1 8 8 8 4 1 1 1 1 5.8 1 4.9 1 4.9 1 2.4 7.4 7.4 6.4 5.4 4.0 4.0 4.0 2.0 0.5 0.5 0.5 1 8 4 9 1.1 5.4 2.5 1.0 1 0 0.0 1 1 5 2 2 0 2

现有药物经济学评价研究主要涉及循环、呼吸和消化系统疾病及感染和寄生虫病（117篇，占57.9%），而肌肉骨骼系统疾病、起源于围产期的疾病、血液和造血器官疾病以及妊娠、分娩和产后相关疾病药物干预措施的经济学评价研究较少。2008年我国居民主要疾病死亡率数据对照显示[8]，创伤、中毒的死亡率远高于消化、泌尿等系统疾病，但相关药物经济学研究数量少。内分泌、营养和代谢疾病在我国城市居民中的死亡率（19.48/10万）高于消化系统疾病（16.51/10万），但相关药物经济学研究数量少于后者。提示我国药物经济学研究者可针对疾病负担较重而药物经济学评价研究尚缺乏的领域开展研究。

3 讨论与建议

3.1 现有药物经济学评价研究存在的问题

《中国药房》杂志上发表的评价研究所选用的研究方法单一（99.5%选用成本-效果分析），而国外同类研究中成本-效果、成本-效用、最小成本分析等主要分析方法均有涉及，且以成本-效用分析应用最多（32.98%）[9]。药物经济学研究分析方法间的主要差异体现在产出的测量与表达形式，应根据干预措施和临床实际选择合适的测量指标与分析方法，而非仅以产出指标测量难易为标准选择分析方法。同时，应注意研究设计（前瞻性、回顾性或模型法研究设计等）与分析方法间的匹配，如成本-效用分析只适用于前瞻性研究设计[3]。

我国药物经济学评价研究多为单一研究机构自行实施，主要集中于医疗机构；且现有药物经济学研究的目的和用途不明确，多数仅停留于研究层面。相反，国外同类研究广泛分布于学术机构（48.40%）、咨询公司（25.00%）、医疗机构（14.36%）、政府部门（6.91%）和医药企业（5.32%）[10]，研究角度多样，研究结果的转化和应用率较高。造成我国药物经济学研究应用率较低的原因在于：我国尚无对药物经济学评价研究的强制性规定，在药品定价、报销目录遴选、临床合理用药指导等方面的政策制定中较少考虑药物经济学评价的研究证据。与此相反，发达国家药物经济学评价已广泛应用于公共卫生资源配置、药品定价管制和制定报销价格及制定临床诊疗指南和用药规范等领域。例如，澳大利亚和加拿大最早将药物经济学评价证据作为药品报销的必要条件，药厂必须提供证据证实其产品比报销目录中的同类药更具成本-效果，其产品方可被考虑增补入报销目录[11]。同时，研究显示定价决策及药品报销中强制使用药物经济学评价指南的国家，其人均药品费用（200～350美元）与药品费用占卫生总费用的比例（10%～15%）均低于非强制应用的国家（250～500美元，15%～20%）[12]。可见，在卫生决策中（如基本药物目录遴选、药品定价）积极或强制使用药物经济学评价证据，不仅有利于经济学评价研究的成果转化，更可减轻患者的经济负担、促进我国卫生资源的合理使用。因此，提示我国药物经济学评价研究应加强机构间合作，由证据终端用户（如政府部门、医药企业）提出证据需求并准确把握研究角度，同时整合医疗机构的病例资源与学术机构的技术优势，从而提高我国药物经济学评价研究的质量并促进结果最终转化。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2021/0315/763.html