2.2 研究设计

202篇文献研究设计情况见表1。

表1 202篇药物经济学评价研究文献设计情况Tab 1 Study design of 202 pharmacoeconomic evaluation literatures on Journal文献发表量/篇构成比/%研究设计研究角度患者角度医疗机构角度全社会角度卫生保健系统角度医疗保险角度未阐明研究设计类型试验性研究观察性研究模型研究未阐明分析方法成本-效果＊成本-效用研究时限/年≤1 1～2 2～3＞3未阐明成本测量成本范畴直接成本直接和间接成本成本范畴选择原因说明未说明产出指标临床疗效实验室指标临床疗效和实验室指标健康指数4 2 7 2 1 1 1 4 9 2 0.8 3.5 1.0 0.5 0.5 7 3.8 9 4 9 2 3 1 3 4 6.5 4 5.6 1.5 6.4 2 0 1 1 9 9.5 0.5 7 7 3 3 1 0 1 4 6 8 3 8.1 1 6.3 5.0 6.9 3 3.7 1 7 2 3 0 8 5.1 1 4.9 1 0 9 9 3 5 4.0 4 6.0 1 0 2 4 5 5 0 1 5 0.5 2 2.3 2 4.8 0.5

202篇研究均未明确提出研究假设，而事实上“研究假设”存在于所有药物经济学评价中，模型研究中作用尤为突出，如一个评价只考虑药物的成本，而不考虑其他的相关成本，这其实就是假设其他成本两者相等%的研究阐明研究角度（53篇），其中患者角度的研究文献较多（42篇，占79.2%），其次为医疗机构角度（7篇，占13.2%），全社会角度、卫生保健系统角度和医疗保险角度的研究较少（4篇，占7.5%）；其余3/4未阐明研究角度致使研究成本测算缺乏依据。研究假设与角度的模糊反映出研究者未明确实施药物经济学评价研究的目的，导致此类研究多停留于文章发表，而极少为临床实践或卫生决策者所采用。

成本-效果或最小成本分析是多数研究者选用的分析方法（201篇，占99.5%），仅1篇（0.5%）研究采用成本-效用分析，无成本-效益分析。该结果与国内药物经济学评价研究的总体状况相符，表现为分析方法单一且以成本-效果为主[5]。

所有研究成本测量均未考虑隐性成本（即疾病导致的疼痛、痛苦等）[6]。仅半数研究对成本范畴进行说明（109篇，占54.0%），未纳入间接成本的主要原因为无法识别和测量间接成本。在直接成本测量中，主要以简单易得的医院收费价格作为单位成本（115篇，占56.9%），而未考虑成本测算与研究角度间的吻合性。另有15.8%（32篇）未说明成本数据来源。202篇文献中，88.6%对产出测量结果进行了统计学检验（179篇），其中产出差异无统计学意义的105篇，但仅半数研究选用最小成本分析（51篇，占48.6%），此外仍有11.4%的研究未进行统计学检验或未说明产出差异是否有统计学意义（23篇）。

66.3 %（134篇）的文献说明了药物经济学评价研究的研究时限，其中有57篇文献的研究时限在1年以上，但该部分研究均未对成本和（或）产出进行贴现。

64.35 %的研究进行了敏感性分析（130篇），分析参数主要包括：干预措施费用、检查费、给药成本、护理费、挂号费、住院费、不良反应处理费、全国职工日均工资、时间成本、固定资产折旧率以及有效率等。其中多数研究将干预措施费用作为敏感性分析参数（80篇，占39.6%）。

此外，所有研究均未说明对照选择的标准和理由，也未对其进行简短描述。不同的对照可能产生相反的结论，直接影响着药物经济学评价的科学性和可信度。

2.3 研究内容

99.0 %的研究（200篇）明确阐述研究对象的纳入排除标准。按照国际疾病分类标准（ICD-10）[7]，研究共涉及15类疾病，详见表2。

续表1＊包括最小成本分析＊including cost-minimization analysis研究设计未阐明敏感性分析参数单向双向/多向模型分析未阐明不良反应定性描述定量描述纳入成本纳入产出未考虑合计文献发表量/篇4构成比/%2.0 8 5 4 4 1 7 2 4 2.1 2 1.8 0.5 3 5.6 1 1 4 5 6.4 9 1 7 8 2 0 2 4.5 0.5 3 8.6 1 0 0.0

表2 202篇药物经济学评价研究文献的研究内容Tab 2 Main contents of 202 pharmacoeconomic evaluation literatures on Journal文献发表量/篇构成比/%研究内容疾病分布循环系统疾病感染和寄生虫病呼吸系统疾病消化系统疾病精神和行为障碍泌尿生殖系统疾病内分泌、营养和代谢性疾病创伤、中毒及其他外部原因造成的伤害皮肤及皮下组织疾病神经系统疾病肿瘤肌肉骨骼系统疾病起源于围产期的疾病血液及造血器官疾病妊娠、分娩和产后期干预措施比较类型不同种（类）药物干预措施比较同种药物的比较不同厂家不同剂型或给药方式药物与其他干预措施比较合计3 2 3 0 3 0 2 5 1 5 1 5 1 3 1 1 8 8 8 4 1 1 1 1 5.8 1 4.9 1 4.9 1 2.4 7.4 7.4 6.4 5.4 4.0 4.0 4.0 2.0 0.5 0.5 0.5 1 8 4 9 1.1 5.4 2.5 1.0 1 0 0.0 1 1 5 2 2 0 2

现有药物经济学评价研究主要涉及循环、呼吸和消化系统疾病及感染和寄生虫病（117篇，占57.9%），而肌肉骨骼系统疾病、起源于围产期的疾病、血液和造血器官疾病以及妊娠、分娩和产后相关疾病药物干预措施的经济学评价研究较少。2008年我国居民主要疾病死亡率数据对照显示[8]，创伤、中毒的死亡率远高于消化、泌尿等系统疾病，但相关药物经济学研究数量少。内分泌、营养和代谢疾病在我国城市居民中的死亡率（19.48/10万）高于消化系统疾病（16.51/10万），但相关药物经济学研究数量少于后者。提示我国药物经济学研究者可针对疾病负担较重而药物经济学评价研究尚缺乏的领域开展研究。

文章来源：《中国药物经济学》 网址: http://www.zgywjjx.cn/qikandaodu/2021/0315/763.html